Terapia genética cura crianças impedidas de andar e falar
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Médicos italianos
anunciaram a cura de uma doença que tira a capacidade das crianças de
andar e falar. O estudo, anunciado na publicação científica Science, usou
uma técnica pioneira de terapia genética para corrigir erros no DNA.
Três pacientes que
participaram do estudo já estão indo para a escola.
Um segundo estudo,
publicado ao mesmo tempo, mostrou que uma terapia semelhante pode reverter uma
doença genética grave que afeta o sistema imunológico.
Pesquisadores de
terapia genética dizem que o resultado dos estudos é "realmente
emocionante".
Ambas as doenças
são causadas por erros no código genético do paciente - responsável pelo
crescimento e funcionamento do corpo. Os bebês que nascem com leucodistrofia
metacromática parecem saudáveis, mas seu desenvolvimento começa a regredir
entre um e dois anos de idade, pois parte de seu cérebro é destruído.
A Síndrome de
Wiskott-Aldrich resulta num sistema imunológico deficiente. Ela torna os
pacientes mais suscetíveis a infecções, cânceres, e o próprio sistema imunológico
também pode atacar outras partes do corpo.
Células
infectadas
A técnica
desenvolvida pela equipe de pesquisadores do Instituto Científico San Raffaele,
em Milão, na Itália, usou um vírus geneticamente modificado para corrigir as
mutações prejudiciais nos genes dos pacientes.
Células-tronco são
retiradas do paciente e o vírus é usado para "infectar" as células
com pequenos fragmentos de DNA que contêm as instruções corretas. Estas são,
então, colocadas de volta no paciente.
Três crianças de
famílias com histórico de leucodistrofia metacromática foram escolhidas para o
tratamento, mas antes que sua função cerebral começasse a degenerar.
Alessandra Biffi,
uma das médicas envolvidas no estudo, disse à BBC: "O resultado foi muito
positivo, todos estão bem, e vivendo uma vida normal numa idade em que seus
irmãos eram incapazes de falar. É um resultado que nos deixa muito
felizes".
Biffi disse que
todos os tratamentos tiveram efeitos colaterais, e que os pacientes precisaram
ser acompanhados por mais tempo. Mas as evidências sugerem, até agora, que o
tratamento é seguro.
'Nova
era'
A terapia genética
é um campo que prometeu muito mais do que já ofereceu e tem sido dificultada
por várias preocupações relacionadas a segurança. A primeira terapia genética
na Europa só foi aprovada em 2012.
Biffi disse que
lições foram aprendidas a partir de falhas anteriores: "A terapia genética
pode ser melhorada. Podemos estar vivendo uma nova era, onde podemos conseguir
fazer mais do que fizemos no passado."
No outro estudo,
publicado simultaneamente na revista Science, sintomas como infecções e eczema
haviam diminuído nos três pacientes tratados.
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